Nature, Published online: 24 February 2026; doi:10.1038/d41586-026-00592-y
Vosoritide的成功，再次向外界证明了罕见病赛道的巨大潜力：ACH看似是罕见病，但明确的致病机制、典型的临床表现，叠加数万级的患者基数和迫切、长期的治疗需求，使其成为了一个极具开发价值的 “不罕见” 罕见病市场。
，这一点在同城约会中也有详细论述
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